Fast ein Jahr nach seiner Genehmigung wurde der erste medizinische Behandlung, die die mit dem Nobelpreis ausgezeichnete Technologie nutzt Knusprig wird jetzt an Patienten verabreicht.
Die Gen-Editing-Behandlung namens Casgevy ist für Menschen mit Sichelzellenanämie und einer damit verbundenen Bluterkrankung namens Beta-Thalassämie gedacht. Britische Regulierungsbehörden genehmigte die Behandlung im November 2023, gefolgt von den USA und Europa im Dezember. Vertex, das Pharmaunternehmen, das Casgevy vermarktet, gab in einer Telefonkonferenz am 5. November bekannt, dass die erste Person, die Casgevy außerhalb einer klinischen Studie erhielt, im dritten Quartal dieses Jahres dosiert wurde. Das Unternehmen meldete mit diesem Patienten einen Umsatz von 2 Millionen US-Dollar. (Casgevy debütierte in den USA mit einem Preis von 2,2 Millionen US-Dollar.)
„Cagevy wurde von Patienten, Ärzten und politischen Entscheidungsträgern begeistert aufgenommen, und die Einführung nimmt in allen Regionen Fahrt auf“, sagte Stuart Arbuckle, Chief Operating Officer von Vertex, bei der Telefonkonferenz zu den Ergebnissen. Er fügte hinzu, dass immer mehr Patienten die Behandlung kommerziell in Anspruch nehmen.
Als WIRED sich per E-Mail an Vertex wandte, lehnte Sprecherin Eleanor Celeste es ab, die genaue Anzahl der Patienten anzugeben, die Casgevy erhalten hatten. Das Unternehmen gibt jedoch an, dass 40 Patienten in Erwartung der Behandlung einer Zellentnahme unterzogen wurden, gegenüber 20 Patienten im letzten Quartal.
Bei der Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie produzieren die Patienten kein gesundes Hämoglobin, die Substanz in den roten Blutkörperchen, die für den Sauerstofftransport durch den Körper verantwortlich ist. Schuld daran sind Fehler im Hämoglobin-Gen. Infolgedessen haben Menschen mit Sichelzellenanämie harte, halbmondförmige rote Blutkörperchen, die zusammenkleben und den Blutfluss blockieren, was zu extremen Schmerzen führt. Diese Schmerzkrisen können Stunden oder Tage andauern und dazu führen, dass Patienten ins Krankenhaus müssen. Bei der Beta-Thalassämie produziert der Körper nicht genügend Hämoglobin, was zu Anämie führt. Menschen mit schwerer Beta-Thalassämie benötigen im Laufe ihres Lebens regelmäßig alle paar Wochen Bluttransfusionen.
Casgevy nutzt Crispr, um die eigenen Zellen einer Person so zu verändern, dass sie eine gesunde Art von Hämoglobin produzieren.
Die Verzögerung bei Patienten, die Casgevy erhalten, ist nicht unbedingt unerwartet, da die Behandlung komplex in der Durchführung ist und nur bestimmte Krankenhäuser in der Lage sind, den Eingriff durchzuführen. Bei der Telefonkonferenz letzte Woche sagte Arbuckle, dass mittlerweile 45 Behandlungszentren für die Verabreichung von Casgevy zugelassen seien, und Vertex rechnet damit, dass diese Zahl weltweit auf etwa 75 ansteigen wird.
